5 月 31 日国家药监局披露统计数据，2025 年国内获批儿童用药 138 个，创下历年新高，实现审批数量连续五年稳步上行。分年度数据：2021 年 47 个、2022 年 66 个、2023 年 92 个、2024 年 106 个，近五年累计获批儿童用药 449 个。

　　在系列扶持政策落地之下，长期困扰临床的儿童药品种短缺、规格缺失、剂型不适配问题持续缓解，过去 “成人药掰片、剂量靠估算” 的粗放用药现状加速改善。

　　新规层面，新版《药品管理法实施条例》落地，首次增设儿童用药市场独占期制度，对新剂型、新规格、新增儿童适应症药品给予最长 2 年市场独占保护，从法规端兑现创新红利，调动企业研发投入意愿中国政府网。

　　审评端开通专属快车道，临床价值突出的儿童用药纳入优先审评。2025 年全年共有 25 款儿童药凭优先审评获批，占当期优先审评药品总量三成。

　　产业研发端景气度持续上行：2025 年依托儿童受试者开展的临床试验达 235 项，连续三年保持 15%～20% 增速；其中一类创新药、国际多中心临床试验占比突破 50%，研发结构向高端化转型。

　　针对存量药品短板，药监部门推进已上市品种补充儿童适应症，目前已有 54 个药品完善说明书儿童用法、用量及安全性内容，相关产品陆续落地临床。

　　全球范围内亚洲、大洋洲儿童肿瘤疾病负担突出，我国相关患病体量位居区域第二位，儿童肿瘤在全球疾病负担榜单位列第六，抗肿瘤儿童药临床缺口突出。

　　为此我国 2025 年推出儿童抗肿瘤药物研发星光计划，依托 “提前介入、一企一策、研审联动” 机制，全程帮扶药企攻克研发难点，针对性加速儿童抗癌新药研发与申报落地，补齐重症儿科用药短板。